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研究人员提出新的基于特许权使用费的投资模式，以弥合“死亡之谷”并加速药物开发
马萨诸塞州剑桥 – 2025 年 7 月 2 日– 来自 的研究团队麻省理工学院斯隆管理学院，Sean M. Healey 和麻省总医院 (MGH) AMG 澳门永利(中国)官方网站 中心、波士顿大学奎斯特罗姆商学院，和QLS 顾问引入了一种资助肌萎缩侧索硬化症 (澳门永利(中国)官方网站) 疗法临床试验的新方法。研究 ”通过自适应平台试验为药物开发提供资金”，今天发表于 PLOS One，概述了一种澳门永利(中国)官方网站模式，该模式将适应性平台试验的效率（更低的成本和更短的持续时间）与创新的基于特许权使用费的投资结构相结合，旨在加速 ALS 和其他严重疾病的治疗开发。
澳门永利(中国)官方网站（通常也称为卢伽雷氏病）是一种进行性神经退行性疾病，无法治愈。尽管产生了毁灭性的影响，但新疗法的开发步伐仍然缓慢——很大程度上是由于与传统临床试验相关的高成本、持续时间和风险。这一瓶颈常常让传统投资者望而却步，导致有前景的研究陷入停滞。
为了应对这一挑战，作者提出设立一项投资基金，为适应性平台试验提供一半费用，以换取试验中成功药物的未来特许权使用费。自适应平台试验允许在单一主方案下同时测试多种候选药物，并实时解释结果以确定疗效或无效。根据 Healey & AMG 澳门永利(中国)官方网站 中心管理的 HEALEY 澳门永利(中国)官方网站 平台试验的数据和现实假设，他们的模拟基金产生了 28% 的预期回报，总损失的可能性为 22%，这可能对对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家等更具风险承受能力和影响力驱动的投资者有吸引力。他们的研究结果表明，通过同时资助多个平台试验以及采用证券化等金融工具（一种将贷款或特许权使用费等资产的未来收入捆绑到投资产品中的方法），可以为主流投资者带来更令人满意的回报。
这项研究代表了医生、临床试验专家和金融工程师之间的多学科合作，其中包括 Sean M. Healey 和 AMG 澳门永利(中国)官方网站 中心的 Annette De Mattos、Kristin Drake、Merit E. Cudkowicz、Ricardo Ortiz、Meredith Hasenoehrl、Marianne Chase、Brittney Harkey 和 Sabrina Paganoni（位于 麻省总医院；波士顿大学奎斯特罗姆商学院的 Eugene Sorets； QLS Advisors 的 Shomesh Chaudhuri 和 John Frishkopf；和俊赫赵和麻省理工学院。他们的工作弥合了生物医学和资本市场之间的差距，为挽救生命的疗法的澳门永利(中国)官方网站和提供方式奠定了新的道路。
“ALS 临床试验面临重大障碍 - 从成本高、时间长到资金池有限”，麻省总医院布里格姆神经科学研究所执行主任兼 Healey & AMG ALS 中心主任 Cudkowicz 博士说。 “我们的平台试验模式已经表明，我们可以更有效地测试更多疗法。仍然缺少的是可持续的澳门永利(中国)官方网站。这种新颖的方法可能会改变游戏规则，使我们能够更快地启动试验，纳入更有前景的疗法，并使我们更接近我们的共同目标：尽快为 ALS 患者提供有效的治疗。”
该模型被称为“自适应特许权使用费基金”(FAR)，具有独特的优势，可以改变 澳门永利(中国)官方网站 等疾病的解决方式，为开发人员提供共享基础设施、集中数据分析的访问权限，并显着降低前期资本要求，同时为投资者提供基于投资组合的多样化候选药物投资和高回报潜力。虽然他们的研究重点是 澳门永利(中国)官方网站，但作者相信这种资助模式也可以应用于其他疾病领域，特别是那些具有明确终点的疾病领域，可以清楚、可靠地衡量治疗成功与否，而且现有疗法很少。
“这一澳门永利(中国)官方网站框架解决了生物医学创新的核心问题之一，即弥合发现和交付之间的死亡之谷，”合著者、麻省理工学院查尔斯·E. 和苏珊·T. 哈里斯教授兼麻省理工学院斯隆管理学院金融工程实验室主任 Lo 说。 “通过调整投资者和开发商之间的激励措施，并在候选人投资组合中分配风险，我们可以为急需的疾病释放新的资金来源。”
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